南方财经4月30日电，据科技日报，肌萎缩侧索硬化症（ALS）研讨博得冲破性发展AG九游会官方。据瑞典于默奥大学官网27日报道，一种美邦研发的反义寡核苷酸（ASO）药物Toferson明显减缓了一名ALS患者的疾病过程。服药4年后，该患者仍可爬楼梯、从椅子上站起来、平常用饭谈话，过着踊跃而充分的社交糊口。该研讨旨正在评估一种为SOD1突变渐冻症患者开辟的新基因疗法。通过鞘内打针给药，靶向突变SOD1基因的mRNA，推动其降解，从而省略突变型SOD1卵白和神经丝轻链NFL（渐冻症生物标识物）。
